2026年6月19日，2026中国临床肿瘤学会（CSCO）尿路上皮癌创新诊疗学术会议在北京召开。大会核心信息显示，新版《CSCO尿路上皮癌诊疗指南》正式将维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗方案列为1A类证据、一级优先推荐，适用于转移性膀胱尿路上皮癌和上尿路尿路上皮癌一线治疗，无论患者是否可耐受顺铂。这一"中国方案"的诞生，依托于北京大学肿瘤医院郭军教授牵头的RC48-C016 III期研究——其结果于2025年10月19日全文发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM，影响因子78.5），同步在2025年ESMO年会主席论坛口头报告，是中国泌尿肿瘤领域首篇NEJM原创研究。这标志着中国尿路上皮癌诊疗领域完成从"跟跑"到"领跑"的跨越，首个获批上市的国产"免疫+ADC"创新联合疗法正式落地临床。

要点速览

1. 关键数据：mPFS 13.1个月、mOS 31.5个月、ORR 76.1%全面超越化疗

RC48-C016研究是一项在中国开展的开放标签、多中心、随机对照3期试验，对比维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗与一线化疗方案（吉西他滨联合顺铂/卡铂）用于既往未接受系统治疗的HER2表达（IHC 1+/2+/3+）晚期尿路上皮癌患者。研究由北京大学肿瘤医院郭军教授担任主要研究者，周爱萍教授任共同主要研究者，在全国74家临床研究中心开展，共入组484例受试者。

截至2025年3月31日的数据分析显示：

• 中位PFS达13.1个月（vs 化疗组6.5个月），疾病进展或死亡风险降低64%（HR=0.36，95%CI: 0.28–0.46，P<0.0001）；
• 中位OS达31.5个月（vs 化疗组16.9个月），死亡风险降低46%（HR=0.54，95%CI: 0.41–0.73，P<0.0001）；
• 客观缓解率（ORR）达76.1%（vs 化疗组50.2%），完全缓解率4.5%；
• 疾病控制率（DCR）达91.4%（vs 化疗组77.6%）；
• 中位疗效持续时间14.6个月，远超含铂化疗组的5.6个月；
• ≥3级治疗相关不良事件仅55.1%，显著低于化疗组的86.9%；摆脱了传统化疗严重的骨髓抑制毒性。

亚组分析显示，无论患者HER2表达水平（IHC 1+至3+）、顺铂耐受状态或肿瘤部位（上/下尿路），生存获益均保持一致——这意味着该方案覆盖了约82.6%的HER2表达患者人群，不受HER2表达水平高低或顺铂耐受状态影响，实现了广泛人群的精准获益。

2. 指南升级：从"化疗为王"到"免化疗精准联合"的时代转折

尿路上皮癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，主要包括膀胱癌、肾盂癌和输尿管癌。长期以来，以顺铂为基础的联合化疗是局部晚期或转移性尿路上皮癌一线治疗的"金标准"，这一模式主导临床近半个世纪。然而，传统化疗中位生存期仅约14-15个月，且血液学毒性、肾毒性等严重不良反应使大量患者——尤其是肾功能不全或体能状态较差者——无法耐受，临床需求长期未被满足。

新版《CSCO尿路上皮癌诊疗指南》正式将维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗方案列为1A类证据、一级优先推荐，标志着尿路上皮癌一线治疗正式从"化疗为王"进入"免化疗精准联合"的新时代。CSCO秘书长郭军教授指出："和传统化疗相比，该方案可以将患者的总生存、无进展生存、客观缓解率全部提升一倍，真正改变了中国晚期尿路上皮癌的治疗格局。"

解放军总医院杨波教授在大会对比解读CSCO与NCCN尿路上皮癌指南差异时指出：相较于国际指南，CSCO指南更贴合中国临床实际，兼顾循证证据等级、专家共识与药物可及性，单独设置上尿路尿路上皮癌诊疗路径，在顺铂不耐受人群方案、本土创新药物推荐等方面更具本土化优势，临床可操作性更强。

3. 国际验证：欧美人群数据"几乎一致"——中国方案可复制性获证

中国方案的全球价值，进一步得到国际研究的验证。2025年2月ASCO-GU大会公布的RC48-G001研究显示，维迪西妥单抗+特瑞普利单抗（DV+P）方案在欧美人群中取得与RC48-C016几乎一致的结果——这意味着中国研究的循证证据具有跨人群可复制性。郭军教授评价："这验证了中国研究和国创药物的可信性，是值得中国业界骄傲的成果。"

从更宏观的视角看，RC48-C016研究的成功具有多重示范意义：

• 从"跟跑"到"领跑"：中国在尿路上皮癌HER2精准治疗领域取得世界领先；
• "中国同创"模式成功：本土创新药企（荣昌+君实）联合本土研究者，共同研发出全球首创的联合方案；
• 10年循证闭环：从2015年首项C系列研究启动，到逐步完成后线→一线、单药→联合的完整循证闭环；
• 国际标准化建立：中国在全球率先建立尿路上皮癌专属HER2表达判读标准，被欧美人群研究重复验证；
• 推动其他癌种探索：为胃癌、乳腺癌等其他HER2表达癌种探索类似联合策略提供关键依据。

4. 药物经济学：15年周期内的"显著优势"

本次大会上，南京医科大学李歆教授现场发布的药物经济学评价显示：

• 维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗方案15年周期内可显著提升患者健康生命年；
• 增量成本效果比低于中国人均GDP 3倍的支付阈值，符合医保准入的经济学标准；
• 若纳入患者生存期延长带来的社会劳动价值，仅5年即可显现显著的经济学优势；
• 方案有效率高、不良反应可控，能够减少患者反复住院、频繁更换方案，全周期综合成本效益优异。

与会专家建议，应积极推动该方案纳入国家医保目录，同步加强基层医生教育与HER2检测能力建设，让这一中国方案真正惠及更广泛人群，助力"健康中国2030"肿瘤生存提升目标实现。

5. 对患者的影响：晚期尿路上皮癌治疗的"中国方案"已触手可及

对于每年新发9.29万例、死亡超4万例的中国尿路上皮癌患者而言，2026版CSCO指南更新+新适应症获批+医保谈判推进，意味着：

• 一线治疗格局彻底改写：从"化疗为王"转向"免化疗精准联合"，生存期翻倍；
• 82.6% HER2表达人群获益：覆盖绝大多数尿路上皮癌患者，不再受HER2表达水平限制；
• 顺铂不耐受者迎来希望：约半数无法耐受传统化疗的患者，现在有了新选择；
• 中国本土原研药：维迪西妥+特瑞普利均为国产1类创新药，预期价格友好，长期用药成本可控；
• "免化疗"生活质量：3级以上不良反应率从86.9%降至55.1%，治疗耐受性显著提升；
• 医保准入加速期：2026年医保目录调整"预申报"机制下，该方案有望在2027年纳入医保。

6. 未来方向：从晚期到围手术期、保器官治疗的纵深拓展

CSCO副理事长姚欣教授表示，适应症获批是产学研医多方联动的成果，未来探索将向围手术期、保器官治疗等方向延伸。具体方向包括：

• 围手术期治疗：探索维迪西妥单抗+特瑞普利单抗在肌层浸润性膀胱癌（MIBC）新辅助治疗、辅助治疗中的价值；
• 保器官治疗：对部分膀胱癌患者，探索通过联合方案达到保留膀胱的可能性；
• 联合方案拓展：探索与放疗、靶向治疗（如FGFR抑制剂）的联合应用；
• 生物标志物精筛：通过ctDNA、HER2低表达/超低表达等更精细分层，进一步优化获益人群；
• 海外拓展：基于RC48-C016和RC48-G001的跨人群一致性，该方案有望成为全球HER2表达尿路上皮癌一线治疗新标准。

蓝培视角

从蓝培医疗"全球优质医疗资源咨询平台"的定位出发，新版CSCO尿路上皮癌指南的发布与免疫+ADC联合方案的落地，带来三个值得关注的结构性变化：

第一，"中国同创"模式跑通后，更多国产创新药组合值得期待。荣昌+君实的联手证明：本土创新药企之间完全可以走通"联合研发-联合申报-联合推广"的全链路。这对于其他中国创新药企（如信达、康方、亚盛等）形成示范效应，未来"国产药+国产药"的联合方案在HER2、CLDN18.2、PD-1/PD-L1等多个靶点都有可能出现突破性进展。蓝培医疗持续跟踪中国创新药企动向，可为患者提供全球新药格局的最新解读。

第二，HER2检测能力建设是落地关键。新方案要求所有患者用药前完成HER2 IHC检测（覆盖82.6%人群），这意味着基层医院病理科的HER2检测能力将面临大规模升级需求。蓝培医疗可协助对接北京肿瘤医院郭军团队等顶级泌尿肿瘤专家资源，为基层患者提供第二诊疗意见及检测建议。

第三，全球HER2靶向药格局正在被"中国方案"重塑。在国际市场上，HER2-ADC赛道此前由第一三共DS-8201（德曲妥珠单抗）和罗氏Kadcyla主导。RC48-C016和RC48-G001两项研究的"跨人群一致性"，使中国原创ADC+免疫联合方案有望成为全球HER2表达尿路上皮癌一线治疗新标准。蓝培医疗对接全球肿瘤专家资源，可为有需要的患者提供跨境远程会诊及全球新药咨询渠道。

如您或家人遇到尿路上皮癌（含膀胱癌、肾盂癌、输尿管癌）、胃癌、乳腺癌、肺癌等HER2表达肿瘤，需要了解全球抗癌药/ADC药物/HER2靶向药方案，或希望对接跨境医疗资源、获取第二诊疗意见，欢迎随时联系蓝培医疗。我们的全球医疗资源顾问团队将根据您的具体病情、所在地区、预算范围，提供合规、可执行的方案建议。

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