NMPA批准第4个适应症：覆盖难治性甲状腺癌精准治疗

2026年6月10日，诺华（Novartis）宣布其重磅双靶向联合治疗方案甲磺酸达拉非尼胶囊（泰菲乐®）联合曲美替尼片（迈吉宁®）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且VEGFR-TKI治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）成人患者。这是该联合疗法在中国获批的第4个适应症。

本次新适应症获批基于一项由中国研究中心主导、覆盖全球多国多中心的3期临床试验，广泛入组亚洲患者。这是中国RAIR-DTC精准治疗领域迎来的重大里程碑。

为什么RAIR-DTC是"难啃的骨头"？

甲状腺癌是全球发病率持续上升的恶性肿瘤之一。2024年中国恶性肿瘤流行数据显示，甲状腺癌发病顺位已升至国内第2位。其中，分化型甲状腺癌（DTC）占甲状腺癌的95%以上，多数患者经手术+放射性碘治疗+TSH抑制治疗可获得良好预后。

然而，一旦DTC患者进展为放射性碘难治（RAIR）阶段并伴有远处转移，5年生存率将显著下降，形成严峻的临床困局。传统的化疗和放疗对这类患者疗效有限，精准靶向治疗一直是临床未满足的重大需求。

BRAF V600E：RAIR-DTC的关键驱动基因

BRAF V600E突变是分化型甲状腺癌（尤其是乳头状甲状腺癌）中高频的驱动基因变异。该突变可持续激活MAPK信号通路，促进肿瘤细胞异常增殖，同时抑制钠碘同向转运体（NIS）表达，导致肿瘤细胞逐渐丧失摄碘能力——这正是推动部分患者进展为RAIR-DTC的重要机制之一。

达拉非尼+曲美替尼联合方案采用双靶点抑制策略：达拉非尼靶向抑制BRAF V600E突变，阻断异常增殖信号向下游传导；曲美替尼则作用于下游MEK通路。两者协同抑制MAPK信号通路，抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡并降低肿瘤侵袭性。

该联合方案在中国的"适应症版图"

达拉非尼+曲美替尼联合方案在全球范围内已积累超过10年的临床应用经验，是中国RAIR-DTC、BRAF V600E突变黑色素瘤、BRAF V600E突变NSCLC等领域的核心靶向治疗方案。在中国，该组合的适应症版图持续扩张：

• 第1个适应症：BRAF V600E突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤
• 第2个适应症：BRAF V600E突变阳性NSCLC（NSCLC辅助治疗）
• 第3个适应症：BRAF V600E突变阳性黑色素瘤术后辅助治疗
• 第4个适应症（本次）：BRAF V600E突变阳性RAIR-DTC

对中国RAIR-DTC患者的实际意义

长期以来，RAIR-DTC患者在国内的精准治疗选择极为有限。多吉美（索拉非尼）和乐卫玛（仑伐替尼）等多激酶抑制剂虽可用，但客观缓解率仅约12-15%，且副作用较大、停药率高。本次达拉非尼+曲美替尼联合方案获批后，国内RAIR-DTC患者将首次拥有客观缓解率达57.4%、疾病控制时间超过12个月的精准靶向治疗选择。

同时，基因检测将变得更加关键：BRAF V600E检测应成为RAIR-DTC患者的"必检项"，帮助筛选真正能从联合靶向治疗中获益的人群。

蓝培医疗温馨提示

达拉非尼+曲美替尼联合方案为处方药，需在有经验的肿瘤内科医生指导下使用，用药前必须进行BRAF V600E基因检测。该联合方案目前在国内已可及，但价格相对较高，且需长期用药。对于有海外版本咨询需求的患者，可联系蓝培医疗专业咨询团队了解合规渠道信息。