2026年6月15日，复星医药（600196.SH / 02196.HK）正式宣布：自主研发的MEK 1/2选择性抑制剂复迈宁®（芦沃美替尼片，研发代号FCN-159）获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于2岁及2岁以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者——这是中国首个且目前唯一获批儿童LCH适应症的治疗药物，标志着这一被称为"儿童罕见肿瘤杀手"的疾病正式告别"无药可用"时代。在2026年6月11日-14日召开的欧洲血液学协会（EHA）年会上，复迈宁®治疗儿童LCH的II期研究更新数据以口头报告形式重磅亮相：客观缓解率（ORR）高达90.5%，完全代谢缓解率（CMR）达69.0%，12个月PFS率达97.8%，为这一罕见病领域的临床实践提供了更新、更充分的循证依据。

1. 关键数据：ORR 90.5%，不限基因型，CMC达69.0%

此次EHA 2026大会披露的复迈宁®儿童LCH II期研究（NCT05997602）数据，基于入组扩至46例、中位随访延长至15.1个月的更新结果：

  • IRC基于PET反应标准（PRC）评估的ORR达90.5%（95%CI: 77.4–97.3），完全代谢缓解率（CMR）达69.0%；
  • 研究者基于《朗格汉斯细胞组织细胞增生症评估与治疗指南》评估的ORR高达97.8%（95%CI: 88.5–99.9）；
  • 中位至缓解时间（TTR）仅1.0个月，应答迅速；
  • 12个月PFS率高达97.8%（95%CI: 85.6–99.7），缓解持久稳定；
  • ≥3级治疗相关不良事件（TRAE）仅8.7%，无导致永久停药的TRAE；
  • 治疗一年后52.2%患儿报告有临床意义的生活质量改善。

更值得关注的是，这是一项全球首个靶向治疗不限基因型儿童LCH的前瞻性研究。亚组分析显示，BRAF突变患者ORR达91.7%（22/24），MAP2K1突变患者100%（4/4），未检出MAPK通路突变患者也达到92.3%（12/13）——这意味着复迈宁®的疗效不依赖特定基因型，为无需等待基因检测结果即可启动治疗提供了关键依据，对基层医院、缺乏快速基因检测条件的地区具有重大现实意义。

机制亮点：朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是一种罕见的克隆性骨髓疾病，通常由MAPK通路激活突变（如BRAF V600E、MAP2K1突变等）驱动，可累及骨骼、皮肤、垂体、肝脏等多系统。MEK1/2是MAPK信号通路RAS-RAF-MEK-ERK的关键节点，复迈宁®作为高选择性MEK1/2抑制剂，从通路"中枢"切入，对各类MAPK通路异常驱动的LCH均有显著抑制作用。

2. 流行病学：儿童肿瘤"罕见杀手"，传统治疗困境重重

LCH是被世界卫生组织认定的造血系统肿瘤之一，也是儿童最常见的组织细胞增生性疾病。流行病学数据显示：

  • 儿童LCH发病率约2.6~8.9/100万，中位诊断年龄仅3岁；
  • 可累及骨骼、皮肤、肺、肝脾、垂体及造血系统，临床表现凶险且异质性强；
  • 常导致溶骨性破坏、顽固性皮疹、器官功能衰竭及中枢性尿崩症等永久性后遗症；
  • 传统治疗以化疗为主，疗效有限且毒副作用显著；
  • 约30%-40%的存活患儿遗留终身残疾，超半数系统性LCH患者经一线治疗后无法治愈；
  • 对于复发/难治性儿童LCH，现有化疗方案毒性负担重，且此前无靶向药物获批。

此次复迈宁®儿童LCH适应症的获批，"为这一罕见且凶险的'儿童杀手'带来了精准靶向治疗的新选择"。

3. "三个双适应症"格局形成：覆盖儿童与成人的罕见肿瘤全谱

复迈宁®是国内首个且目前唯一同时覆盖以下适应症的MEK抑制剂：

  • 成人LCH和组织细胞肿瘤（2025年5月获批，芦沃美替尼原研双适应症）；
  • 2岁及以上NF1儿童及青少年PN（2025年5月获批，丛状神经纤维瘤）；
  • 儿童及青少年复发/难治性LCH（2026年6月15日新获批，本次重点）。

截至目前，成人LCH+组织细胞肿瘤+儿童NF1-PN三项适应症均已纳入国家医保目录，进一步提升罕见病患者的用药可及性。而儿童LCH作为新适应症，预计将很快启动医保谈判，争取在2026-2027年纳入新版国家医保目录，进一步降低家庭经济负担。

在国际监管层面，国家药监局药品审评中心（CDE）已将复迈宁®纳入"星光计划"（儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划），适应症包括儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤，体现了CDE对儿童罕见肿瘤领域治疗价值的高度认可。在研管线方面，复迈宁®治疗儿童低级别脑胶质瘤（pLGG）已进入III期临床（中国首款进入该领域III期的MEK靶向药），成人NF1上市申请已获受理并被纳入优先审评。

4. 对患者的影响：从"化疗无解"到"靶向高缓解"的新选择

对于每年新增数千例的LCH患儿家庭而言，复迈宁®儿童适应症的获批意味着：

  • 告别"无药可用"困境：此前复发/难治性儿童LCH仅能依靠挽救性化疗，毒性高、缓解率有限；现在有了首个中国本土研发的靶向选择；
  • 口服给药，依从性好：5mg/m² 每日一次口服，避免了儿童静脉穿刺的生理和心理负担；
  • 不限基因型：无需等待BRAF等基因检测结果，可尽快启动治疗（这一点对基层医疗意义重大）；
  • 缓解率高、起效快：ORR 90.5%、TTR仅1.0个月，意味着大多数患儿能在1个月内看到明显疗效；
  • 长期生存可期：12个月PFS率97.8%，为长期生存和生活质量改善提供保障；
  • 价格可及性：作为国产1类创新药，预计价格显著低于进口MEK抑制剂（如阿斯利康的司美替尼/selumetinib），且后续有望纳入医保。
用药提醒：复迈宁®作为MEK抑制剂，需在具备儿童肿瘤诊疗经验的医院、由儿科肿瘤专科医生评估后使用。用药前需完善基线心脏彩超（MEK抑制剂存在心毒性风险）、眼科检查（视网膜病变）、皮肤评估等，并定期监测。复迈宁®目前已在国内上市，可通过正规医院药房凭处方购买。儿童LCH属于罕见病，强烈建议家长在基因检测、治疗方案制定等方面多咨询专业儿科肿瘤中心意见，必要时可通过文末联系方式咨询蓝培医疗专业顾问。

5. 行业意义：儿童罕见肿瘤的"中国创新"模板

从更宏观的视角看，复迈宁®的快速突破具有多重示范意义：

  • 国产First-in-class罕见肿瘤药：在儿童LCH领域，复迈宁®是中国首个、目前唯一获批的靶向药，填补国内治疗空白；
  • MEK 1/2全球第二家：复迈宁®是继阿斯利康司美替尼（selumetinib）之后，全球第二个获批儿童适应症的MEK抑制剂；
  • "星光计划"标杆：CDE将儿童罕见肿瘤用药纳入优先审评通道，复迈宁®快速获批验证了该机制的有效性；
  • 本土研发能力的体现：从2025年5月首批适应症到2026年6月儿童适应症，仅用13个月即完成全年龄段LCH覆盖，体现中国创新药研发的加速度；
  • 带动罕见病领域整体投入：复迈宁®的"老药新用"开发路径（先成人后儿童，先单适应症后多适应症），为国内儿童罕见肿瘤领域提供了可复制的研发模板。

6. 蓝培医疗·全球儿童罕见肿瘤/创新药咨询

对于LCH、NF1、神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤等儿童罕见肿瘤患者家属，药物可及性、新药获取速度、跨适应症用药（成人适应症药物用于儿童超适应症使用）是三大核心痛点。蓝培医疗对接全球药品资源，可为有需要的家庭提供：

  • 国内外儿童罕见肿瘤靶向药渠道咨询（含MEK抑制剂、ALK抑制剂、BCL-2抑制剂等）；
  • 复迈宁®及同类MEK抑制剂（如阿斯利康司美替尼Koselugo）的用药信息与获取方案咨询；
  • 跨境远程会诊对接儿童肿瘤专家（如北京儿童医院、上海儿童医学中心、海外St.Jude等），获取第二诊疗意见；
  • 用药全程管理支持，包括治疗监测、副作用管理、长期随访。

无论您关注的是国产创新药、进口原研药还是海外仿制药，蓝培医疗专业顾问都能帮您梳理信息、对接正规渠道。咨询方式见下方。

信息来源：本文综合自复星医药官网《中国首个且唯一获批 复迈宁获批儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）适应症》（https://www.fosun.com/content/details46_5068.html）、《EHA 2026 | 复星医药复迈宁®治疗儿童LCH Ⅱ期数据重磅更新，ORR高达90.5%》（https://www.fosunpharma.com/content/details164_16468.html）、复星医药周报《创新领跑 假期快乐｜复星周报20260620》（http://finance.sina.cn/2026-06-20/detail-inicztit3932458.d.html）相关报道。复迈宁®适应症获批与临床数据以国家药品监督管理局及复星医药官方公告为准。